速递 | 肾炎新药疗效持久,停药一年仍可改善症状

药明康德2020-10-17 14:35:29

▎药明康德/报道


日前,Omeros公司宣布治疗肾小球肾炎(glomerulonephrophathy) 的在研新药OMS721在临床2期试验结束后跟踪研究产生的新数据。OMS721是Omeros公司开发的靶向MASP-2蛋白(mannan-binding lectin-associated serine protease-2)的人源化单克隆抗体。跟踪研究数据发现,患有IgA肾炎 (IgA nephropathy) 的患者停止服用OMS721后,他们的肾炎症状仍然持续得到改善。



IgA肾炎是世界范围内最常见的肾小球肾炎。这种类型的肾炎患者占需要接受透析的肾病患者总数的10%。大约40%的IgA肾炎患者在确诊后20年内会发展成为终末期肾脏病(end stage renal disease),这种情况将危及患者生命。目前还没有任何治疗IgA肾炎的疗法获得FDA的批准。


Omeros公司开发的OMS721是靶向MASP-2蛋白的单克隆抗体。MASP-2蛋白是激活补体系统的凝集素途径(lectin pathway)的效应酶。补体系统在炎症反应中起到非常重要的作用,它对免疫系统对抗外来感染的反应非常重要,但是补体系统功能失常也是导致众多自身免疫疾病的重要原因。OMS721在抑制MASP-2的同时,不会影响到激活补体系统的经典途径(classical pathway),因而不会妨碍到免疫系统对外来感染的反应。


OMS721靶向MASP-2蛋白的作用机制(图片来源:SlideShare)


在OMS721临床2期试验结束时,4名参加试验的IgA肾炎患者的蛋白尿(proteinuria) 指数都获得了显著的改善。这些患者在试验结束后继续接受常规跟踪检查。在试验结束一年后的跟踪检查数据表明,3位患者的蛋白尿指数的改善仍然得到维持。这3名患者的尿白蛋白/肌酐比值(urinary albumin/creatinine ratios,uACRs) 分别为接受OMS721治疗之前基数的14%、23%和24%。此外,他们的估算肾小球过滤率(estimatedglomerular filtration rate, eGFR) 也得到了改善,意味着他们的肾功能得到了提高。其中肾功能下降最严重的1名患者的eGFR从30mL/min/1.73m2提高到47mL/min/1.73m2,提高幅度达到57%。


“我的经验中还从来没有看到过像OMS721疗法这样在停药1年后仍然可以改善蛋白尿指数的例子,”莱斯特大学 (University of Leicester) 感染、免疫与炎症系的肾脏医学教授Jonathan Barratt 博士说:“而且1年后的跟踪研究数据同时显示出eGFR指标的改善,这一指标的改善通常需要更长时间才能显现出来。”


“OMS721在治疗结束后的持续疗效显示了这一药物在治疗IgA肾炎方面的潜力,”Omeros 公司的主席兼CEO Gregory A. Demopulos博士说:“我们期待与FDA合作最终确定临床3期试验的试验方案,并且将在今年晚些时候开始注册IgA肾炎患者。”


参考资料:

[1]Omeros DataShow Continued Improvement in Patients with IgA Nephropathy Treated with OMS721

[2]Omeros 官网


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